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SEND es un sistema para terapia génica a partir de proteínas humanas: un proyecto del MIT prometedor en precisión y baja reacción

SEND es un sistema para terapia génica a partir de proteínas humanas: un proyecto del MIT prometedor en precisión y baja reacción

Las vacunas mediante ARNm están demostrando su eficacia para combatir el azote del coronavirus, presentando (sin ser perfectas) una serie de ventajas que van desde su efecto a su fabricación. De ahí que esta técnica para administrar agentes terapéuticos o profilácticos represente un hito en la historia de la ciencia y una apertura de posibilidades para combatir enfermedades como la malaria.

Y en esa línea se abren también interesantes caminos de cara a lograr terapias moleculares que sean tan precisas como exitosas. Ejemplo de uno de los últimos intentos en este campo es el sistema SEND, con el que una molécula de ARN encapsulada se puede «programar» para enviarse a las células y que podría desencadenar una baja o nula respuesta inmunitaria por su naturaleza, según explican.


Una «mensajería» para terapias génicas programable y que podría conllevar poca reacción

El sistema SEND, que se corresponde a Selective Endogenous eNcapsidation for cellular Delivery, se basa en el empleo de proteínas naturales para el organismo en la cápsula que albergue la molécula de ARNm terapéutica, como puede ser la que estimula la producción de anticuerpo en el caso de las vacunas contra el coronavirus. Según detallaron en la publicación del MIT, SEND incluye la proteína PEG10, una molécula que existe de manera natural en el organismo, pero «trucándola».

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PEG10 se une a su propio ARN para componer una cápsula protectora a su alrededor. Lo que han hecho los investigadores es rediseñarla para que empaquete selectivamente otro ARN y pueda entregarlo, de manera que han podido usar SEND para entregar a su vez el sistema CRISPR (de edición de genes) en células de ratón y humanas, de manera que puedan editar genes específicos.

El hecho de que SEND se componga de proteínas que se producen de manera natural en el organismo es clave para que haya menos probabilidad de que desencadene una respuesta inmunitaria. Pero esto ha de ser demostrado con futuros estudios, de manera que si fuese así abriese la puerta para crear terapias génicas que pudiesen administrarse repetidamente sin efectos secundarios.

SEND es fruto del trabajo de investigadores del MIT (del Instituto McGovern para la investigación cerebral), el Instituto Médico Howard Hughes, el Broad Institute del MIT y la Universidad de Harvard. Por ahora se ha probado en modelos celulares, en los que ha resultado ser exitosa, por lo que aún no es una herramienta probada en organismos y quedan investigaciones pendientes.

En ese sentido, dado que PEG10 derivó de un retrotransposón, elementos genómicos con propiedades de auto-amplificación (actuando de manera similar a algunos virus pero completamente implantados y adaptados a nuestras células), la esperanza con SEND es además ir desarrollando sistemas de transferencia de ARN que ya existan en el cuerpo humano y que puedan aprovecharse con fines terapéuticos. Ya hubo precedentes con otra proteína derivada de un retrotransposón, la ARC, pero no se consiguió el empaquetamiento y transporte que sí han logrado con PEG10.

Las terapias génicas son complejas y, aunque se desarrollen sistemas prometedores como éste, requieren mucha investigación y trabajo para que puedan aplicarse. No obstante, se muestran como una esperanza ante enfermedades como el Alzheimer o el cáncer entre muchas otras, así que cada paso en el sentido de hacerlas posible resulta interesante y, en algunos casos, quizás necesario.


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Anna Martí

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